Eltrombopag i polepszona hematopoeza w opornej niedokrwistości aplastycznej AD 3

Projekt badania przedstawiono na ryc. 1S w dodatkowym dodatku, dostępnym wraz z pełnym tekstem tego artykułu na stronie. Badanie przeprowadzono zgodnie z protokołem, który jest również dostępny pod adresem. Dorośli z rozpoznaniem ciężkiej niedokrwistości aplastycznej, zdefiniowanej według standardowych kryteriów, 13 i trombocytopenii (liczba płytek, .30,000 na milimetr sześcienny), która utrzymywała się po jednym lub kilku cyklach leczenia z ATG koni i królików oraz cyklosporyną, kwalifikowali się do udziału w badaniu badanie. Kryteria wykluczenia są opisane w tabeli 1S w dodatkowym dodatku. Najnowsze leczenie ATG i cyklosporyną musiało być rozpoczęte ponad 6 miesięcy przed włączeniem do badania.
Interwencja
Kolejni kwalifikujący się pacjenci otrzymywali eltrombopag w początkowej doustnej dawce 50 mg raz na dobę. Jeśli po 2 tygodniach liczba płytek krwi nie zwiększyła się o 20 000 na milimetr sześcienny od wartości wyjściowej, lub wymagania dotyczące transfuzji płytek krwi nie zmniejszyły się, dawkę zwiększono o 25 mg co 2 tygodnie do maksymalnie 150 mg. Pacjenci otrzymywali transfuzje jako leczenie podtrzymujące w celu utrzymania płytek na poziomie powyżej 10 000 komórek na milimetr sześcienny i stężenia hemoglobiny na poziomie powyżej 10 g na decylitr. Czynności morfologiczne szpiku kostnego monitorowano i przeprowadzono analizę cytogenetyczną metafazy przy wejściu i po 3 miesiącach u wszystkich pacjentów, a następnie co 6 miesięcy u pacjentów, którzy otrzymali odpowiedź (Tabela 2S w dodatkowym dodatku).
Punkty końcowe
Pierwotne punkty końcowe zostały określone zgodnie z odpowiedziami hematologicznymi i efektami toksycznymi po 12 tygodniach. Odpowiedź płytek krwi określono jako wzrost o 20 000 komórek na milimetr sześcienny lub więcej powyżej wartości bazowej lub niezależność od transfuzji płytek krwi przez co najmniej 8 tygodni u pacjentów, którzy byli wcześniej zależni od transfuzji. Odpowiedź erytroidalna u pacjentów z poziomem hemoglobiny przed leczeniem wynoszącym mniej niż 9 g na decylitr zdefiniowano jako wzrost poziomu hemoglobiny o 1,5 g na decylitr lub więcej bez przetoczenia upakowanych krwinek czerwonych lub zmniejszenie liczby jednostek zapakowanego czerwonego komórki transfuzjowane przez co najmniej 4 jednostki przez 8 kolejnych tygodni, w porównaniu z wymogami transfuzji podczas 8 tygodni poprzedzających wejście do badania. Odpowiedź neutrofili zdefiniowano jako bezwzględny wzrost liczby neutrofilów większy niż 500 na milimetr sześcienny; u pacjentów z liczbą przed leczeniem mniejszą niż 500 na milimetr sześcienny, odpowiedź zdefiniowano jako wzrost o ponad 500 na milimetr sześcienny lub co najmniej 100% wzrost w stosunku do wyjściowej liczby neutrofilów.
Pacjenci, którzy spełnili kryteria odpowiedzi dla jednej lub więcej linii po 12 tygodniach, zostali uznani za pacjentów, u których uzyskano odpowiedź
[hasła pokrewne: aorta sklerotyczna, gruczoły apokrynowe, nervomix sen ]

Powiązane tematy z artykułem: aorta sklerotyczna gruczoły apokrynowe nervomix sen