Eltrombopag i polepszona hematopoeza w opornej niedokrwistości aplastycznej AD 4

Pacjenci, którzy spełniali kryteria odpowiedzi po 12 tygodniach, nadal otrzymywali eltrombopag przez dodatkowe 4 tygodnie, aby zapewnić stabilność odpowiedzi, a następnie mogli nadal otrzymywać eltrombopag tak długo, jak długo utrzymywano odpowiedź. Odpowiedzi hematologiczne w dodatkowych liniach oceniano u pacjentów, którzy otrzymali odpowiedź i którzy uczestniczyli w rozszerzeniu badania. Efekty toksyczne zostały zmierzone przy użyciu National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (wersja 3) (http://ctep.cancer.gov/reporting/ctc.html). Drugorzędowymi punktami końcowymi były zmiany w morfologii krwi mierzone jako zmienne ciągłe, poziomy trombopoetyny w osoczu i komórkowość szpiku kostnego; cechy morfologiczne; metafazowy profil cytogenetyczny; i zwłóknienie siatkówki. Retikulinę oceniano zgodnie ze standardowymi wytycznymi.14 Poziomy cytokin w osoczu, długość telomerów i immunofenotyp komórek krwi obwodowej mierzono zgodnie z wcześniejszym opisem.2,15,16
Analiza statystyczna
Zastosowaliśmy dwuetapowy projekt minimax opisany przez Simona, 17 z prawdopodobieństwem odpowiedzi 10% lub mniejszym jako hipotezą zerową i prawdopodobieństwem odpowiedzi wynoszącym 30% lub więcej jako alternatywną hipotezą. Wielkość próby 25 pacjentów została określona poprzez badanie hipotezy zerowej (prawdopodobieństwo odpowiedzi, .10%) w porównaniu z hipotezą alternatywną (prawdopodobieństwo odpowiedzi, .30%) na poziomie istotności 0,05 i mocy 80%. Hipoteza zerowa byłaby akceptowalna, gdyby liczba pacjentów z odpowiedzią po 12 tygodniach wynosiła 5 lub mniej. Bayesowska reguła bezpieczeństwa została zastosowana na podstawie liczby pacjentów, u których rozwinęły się możliwe ciężkie zdarzenia niepożądane związane z leczeniem, w tym zgon, toksyczne skutki 4 stopnia i zakrzepica lub zatorowość płucna. 18 Podsumowanie statystyk wykorzystano do opisania cech charakterystycznych pacjentów, podstawowe wartości wyjściowe i odpowiedzi na leczenie. Analizę danych przeprowadzono za pomocą oprogramowania S-Plus (TIBCO).
Wyniki
Charakterystyka pacjentów
Tabela 1. Tabela 1. Charakterystyka wyjściowa pacjentów. W latach 2009-2011 przeszukaliśmy 47 pacjentów z niedokrwistością aplastyczną i oporną na leczenie cytopenią w celu zakwalifikowania się; 26 zostało zapisanych, a 25 otrzymało eltrombopag. U pacjenta diagnoza została zmieniona z niedokrwistości aplastycznej na hipokomórkowy zespół mielodysplastyczny po włączeniu do badania, ale przed rozpoczęciem leczenia. Charakterystykę pacjentów podano w Tabeli 1. Jeden z pacjentów otrzymał krótko podczas badania z powodu gorączki, czynnik stymulujący tworzenie kolonii granulocytów (G-CSF); dlatego linia neutrofilów została wykluczona z oceny odpowiedzi u tego pacjenta. U jednego pacjenta wystąpiła odpowiedź neutrofilów na cyklosporynę przed włączeniem do badania pomimo utrzymującej się małopłytkowości i nadal otrzymywała tę samą dawkę cyklosporyny podczas całego badania
[przypisy: konspekt treningu piłki nożnej seniorów, metafen ulotka, cynarex opinie ]

Powiązane tematy z artykułem: cynarex opinie konspekt treningu piłki nożnej seniorów metafen ulotka